Les premiers résultats montrent, pour les neuf patients analysés jusqu’à présent, des réductions de la concentration d’HS dans le LCR à 6 et 12 mois après le traitement par LYS-SAF302, par rapport aux valeurs avant traitement. photo d’illustration. (Crédits photo: Adobe Stock)
(AOF) – Lysogene, une société biopharmaceutique de phase 3 spécialisée dans les maladies du système nerveux central, a publié des données de biomarqueurs positifs avec LYS-SAF302 dans le cadre de l’essai clinique AAVance en cours pour le traitement de la MPS IIIA. Les changements dans la concentration de sulfate d’héparane (HS) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) sont surveillés chez les patients traités avec LYS-SAF302 pour démontrer l’activité biologique in vivo du médicament et la preuve de concept.
Les premiers résultats montrent, pour les neuf patients analysés jusqu’à présent, des réductions de la concentration d’HS dans le LCR à 6 et 12 mois après le traitement par LYS-SAF302, par rapport aux valeurs avant traitement. Les réductions moyennes sont statistiquement très significatives. En revanche, aucun changement statistiquement significatif des concentrations sériques d’HS n’a été observé après le traitement par LYS-SAF302.
En outre, des réductions statistiquement significatives des gangliosides GM2 et GM3, substances de surcharge secondaires considérées comme des contributeurs possibles aux dommages neuronaux dans les maladies de surcharge lysosomale, ont été observées dans le LCR des patients traités, par rapport aux valeurs avant traitement.
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